“독자적 뇌 전달 플랫폼기술(C-Duplex™) 기반 루게릭병 ASO 신약 개발 가속화로 K-바이오 RNA 치료제 성과 잇는다.”

혁신 신약 개발 기업 오토텔릭바이오(대표이사 김태훈)는 중소벤처기업부가 주관하는 ‘2025년 딥테크 챌린지 프로젝트(DCP)’에 최종 선정되어 협약을 체결했다고 밝혔다.

이번 선정으로 오토텔릭바이오는 향후 3년간 36억 원의 R&D 자금을 지원받게 되며, 기술적 마일스톤 달성 및 후속 투자 유치 시 최대 40억 원의 매칭 투자 등을 포함하여 민관합동으로 최대 100억 원 규모의 지원을 확보하여 프로젝트를 수행하게 된다.

딥테크 챌린지 프로젝트(DCP)는 중소벤처기업부가 기술적 난제를 해결하고 중소벤처기업의 혁신 성장을 지원하기 위해 추진하는 과제다. 민간 투자기관으로부터 20억 원 이상의 선투자를 받은 우수 기업을 대상으로 하며, 중소기업기술정보진흥원이 전문기관으로 참여한다.

오토텔릭바이오가 선정된 과제는 ‘뇌 질환 표적 ASO에 대한 뇌 전달 증진 플랫폼 기술 구축을 통한 First-in-Class 루게릭병 치료제 개발’이다. 회사는 독자적인 뇌 전달 증진 플랫폼 기술인 ‘C-Duplex™’을 활용하여, 신규 뇌 질환 표적 ASO(Anti-Sense Oligonucleotide, 안티센스 올리고핵산)의 뇌 전달 성능을 최고 수준으로 향상시킴을 입증함과 동시에, 비임상 연구를 완료할 예정이다.

이번 프로젝트를 위해 오토텔릭바이오를 주관기관으로, 국내 최고의 뇌 질환 연구 기관들이 컨소시엄을 구성했다. ▲대구경북첨단의료산업진흥재단(K-MEDI hub) ▲성균관대학교 ▲한국뇌연구원 ▲서울대병원 신경-정신질환 유효성 평가센터(CLEVERcns)가 참여하여 기전 연구부터 동물 모델 효력 시험까지 전주기적 연구를 협력한다.

오토텔릭바이오 홍용래 부사장(CTO)은 “최근 올릭스, 알지노믹스 등 국내 RNA 플랫폼 기업들이 다국적 제약사와 대규모 기술이전을 체결하며 K-바이오의 위상을 높이고 있다”며, “이번 딥테크 챌린지 프로젝트 선정을 발판으로 오토텔릭바이오 역시 ASO 기반의 혁신 신약과 C-Duplex™ 플랫폼의 가치를 입증하여 글로벌 기술이전 성과를 조기에 달성하겠다”고 포부를 밝혔다.

이번 과제의 핵심인 ASO 치료제와 뇌 전달 플랫폼 기술이 상용화될 경우, 루게릭병(ALS), 다발성 경화증(MS), 알츠하이머, 파킨슨병 등 난치성 중추신경계(CNS) 질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다. C-Duplex™ 기술은 ASO 약물의 획기적인 뇌 분포 증진과 함께 체내 지속 시간도 늘려 투약 빈도를 낮춤으로써 환자의 삶의 질을 개선할 수 있는 기술로 평가받는다. 또한, 자체 개발 ASO 뿐 아니라 이미 상용화된 ASO에서도 뇌 분포 증진 효과가 입증되어 플랫폼기술의 확장성도 입증하였다.

회사 측은 이번 과제를 통해 확보할 고부가가치 신약 파이프라인과 플랫폼 기술을 바탕으로 글로벌 제약사로의 라이선스 아웃(License-out)을 적극 추진하는 한편, 독자적인 플랫폼 서비스 사업화도 모색할 계획이다.