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ASODE™ Platform

ASO 약물 개발을 위한 ASODE™ (Anti-Sense Oligonucleotide Development)은 ASO 서열 설계,
Chemical modification, in vitro/in vivo 평가를 통한 최적의 ASO 도출을 모두 포함하는 ASO 신약 개발 시스템입니다.

01.

ASO 서열 도출

타겟 mRNA를 효과적으로 저해할 수 있는 Hot spot 영역을 설정한 후
해당 영역에 작용하는 맞춤 ASO 서열을 도출합니다.

02.

ASO 서열 디자인

도출된 ASO 서열은 PS (Phosphorothioate) backbone을 기본으로 2세대,
3세대 변형된 Sugar로 구성되어 있으며 타겟에 따라 다양한 방법으로 디자인됩니다.

03.

신물질 도출

디자인된 ASO는 자체 합성 후 in vitro 및 in vivo등 평가 단계를 통해 신물질을 도출합니다.

ASODE™

효과적인 신물질 도출 과정을 소개합니다.

01

타겟 유전자 선정

  • 유전자 발현 Level과 질병과의 상관관계에 근거한 Target 유전자 선정

02

Sequence Selection

  • Target 유전자에서 유전자 발현에 영향을 미치는 Sequence 선정
  • Off-target 독성 예측되는 Sequence 배제

03

ASO 디자인/제조

  • ASO modification Binding affinity 증가, Plasma stability 증가, 독성 조절
  • 자체 내 ASO 합성 시설 구축

04

In vitro 평가계 구축

  • ASO uptake 및 Plasma stability 확인
  • 유전자 · 단백질 발현 확인
  • Target에 따른 MOA study

05

In vivo 평가계 구축

  • PK 분석법 내부 확립
  • Humanized NSG mouse model 확립